Klinické hodnocení nových léčiv u vzácných diagnóz v onkologii – současná situace v Evropě a u nás

Varování

Publikace nespadá pod Filozofickou fakultu, ale pod Lékařskou fakultu. Oficiální stránka publikace je na webu muni.cz.
Autoři

ŠTĚRBA Jaroslav ŠTĚRBOVÁ Sylva KODYTKOVÁ Daniela VALÍK Dalibor DEMLOVÁ Regina

Rok publikování 2014
Druh Článek v odborném periodiku
Časopis / Zdroj Vnitřní lékařství
Fakulta / Pracoviště MU

Lékařská fakulta

Citace
Obor Onkologie a hematologie
Klíčová slova clinical evaluation; new drugs; orphan diseases in oncology
Popis Nádorová onemocnění představují i nadále jednu z hlavních příčin úmrtí mezi nemocemi napříč věkovým spektrem. Nádory u dětí však představují méně než 1 % z celkového počtu nádorů v populaci a z hlediska definice vzácných onemocnění v Evropě jsou všechny dětské zhoubné nádory vzácná onemocnění. Z tohoto důvodu stojí spíše mimo hlavní proud výzkumu a vývoje nových protinádorových léčiv. V EU je každý rok diagnostikováno kolem 30 000 nových nádorových onemocnění u dětí a mladistvých a přibližně 80 % z nich dosahuje dlouhodobých remisí dominantně konvenčními metodami léčby. Zároveň však téměř 6 000 dětí a adolescentů každý rok na zhoubné nádory umírá, a proto nádory zůstávají i nadále velmi významnou příčinou morbidity i mortality. Z tohoto důvodu trvá poptávka po nových a bezpečných léčivých přípravcích pro děti s nádory, které by vedly ke zlepšení přežití dětí se zhoubnými nádory a zároveň ke snížení rizika pozdních následků onkologické péče. V posledních 10 letech však na 20 realizovaných klinických studií fáze I v onkologii dospělých připadá pouze 1 pediatrická studie, a to spíše ve státech EU 15, než u nás. Problematika klinického testování nových léčiv u vzácných nádorových onemocnění je velmi komplexní, komplikovaná a příčiny současného nepříliš uspokojivého stavu lze spatřovat v několika oblastech. Jde zejména o oblasti legislativně právní, problém stanovení správné dávky, testování léku v monoterapii či kombinaci, zda hodnotit nová léčiva na pacientech až s pokročilým onemocněním nebo již u de novo diagnostikovaných pacientů, dále ekvita (rovnost) přístupu k novým testovaným lékům, stanovení priorit jednotlivých molekul/léků pro klinické hodnocení, vyvažování konfliktu zájmů na jedné straně a dostatečné odbornosti na straně druhé a v neposlední řadě pak potřeba nových metodologií a statistických přístupů. Cílem tohoto článku je popsat komplexnost problematiky inkorporace nových, moderních léčiv pro onkologicky nemocné pacienty se vzácnými diagnózami, včetně dětí.
Související projekty:

Používáte starou verzi internetového prohlížeče. Doporučujeme aktualizovat Váš prohlížeč na nejnovější verzi.